A l'aide du système Crispr-Cas, il est possible d'éliminer entièrement une mutation de l'ADN. Ainsi, les généticiens remplacent cette partie par une séquence saine qu'ils ont créé. Cette procédure permet de "réparer" les mutations provoquant des maladies graves.
Ainsi, lors de l'étude du système Crispr-Cas, il s'est avéré qu'il y en avait plusieurs types. L'un d'eux, au lieu de coder l'ensemble des protéines, en code seulement une, nommée Cas9.
Cas9 est une endonucléase, c'est-à-dire une enzyme spécialisée pour couper l'ADN avec deux zones de coupe actives, une pour chaque brin de la double hélice. Cette enzyme peut être utilisée pour modifier plus facilement et rapidement le génome des cellules animales et végétales.
Parmi toutes les recherches inspirées par cet outil génétique prometteur, la plus ambitieuse est celle qui vise à guérir les virus retroviridae, y compris le VIH.
Récemment, les chercheurs ont découvert que le génome des cellules atteintes en général par le virus de l'immunodéficience, les lymphocytes T, contenait quatre inclusions virales et toutes avaient été détruites grâce au nouveau système.
En avril 2016, les généticiens ont déclaré qu'ils avaient modifié les gènes d'embryons afin de les immuniser contre le VIH. Grâce à la méthode Crispr, ils ont réussi à implanter dans leur ADN un gène que possèdent les gens qui sont à l'abri à l'infection.
Crispr pourrait également être utile dans la lutte contre le cancer. L'article publié dans Nature Biotechnology a démontré que grâce à Cas9 il est possible de désactiver certains gènes et de cette manière définir leur rôle dans la transformation de cellules bénignes en malignes.
En conclusion, on peut dire qu'en l'état actuel des choses, la méthode Crispr n'est pas dangereuse. Cependant, les interrogations persistent du fait qu'il est encore trop tôt pour traiter les maladies génétiques en utilisant une technologie insuffisamment développée dont on ne peut garantir qu'elle soit complètement fiable.
