Vaincre une maladie mortelle, c’est possible! La première opération sur un génome

Une opération révolutionnaire visant à modifier le génome d’un individu, âgé de 44 ans, souffrant d’une maladie congénitale mortelle a été pour la première fois réalisée aux États-Unis. Le succès de cette intervention, effectuée pour la première fois sur un être vivant, pourrait ouvrir une nouvelle page dans la médecine de demain.

Brian Madeux, Américain, âgé de 44 ans, souffre d'une maladie congénitale mortelle la mucopolysaccharidose de type 2, connu également sous le nom de syndrome de Hunter. Cette maladie fait que le mécanisme de régénération de l'organisme n'est pas développé ce qui entraîne des anomalies dans le fonctionnement d'organes importants comme le cœur ou le cerveau. Avec le temps, la maladie progresse, affectant tout l'organisme de la personne. En générale, les malades ne vivent que 20 ans. Après avoir essayé plusieurs traitements et subi 26 interventions, entre autres aux yeux et aux oreilles, Brian a accepté de devenir le premier individu dont un gène serait modifié lors d'une opération expérimentale.

La structure de l'ADN de Brian a été changée à l'hôpital pour enfants d'Oakland, en Californie sous la direction du docteur Paul Harmatz. Lors de l'opération, la technologie «doigt de zinc» a été appliquée. Elle permet, notamment, de «couper» un génome à un endroit précis, d'ajouter un fragment manquant et de refermer.

Par ailleurs, cette procédure révolutionnaire pour les médecins n'a pas parue comme telle au patient qui est resté allongé avec une perfusion de particules d'albumen dans le foie.

Les médecins soulignent que pour que l'organisme puisse fabriquer assez d'éléments pour la régénération des cellules, il faut que le gène modifié arrive à fonctionner dans, au moins, 1% de cellules.

Après l'intervention, Brian Madeux est resté encore 24 heures sous la surveillance de médecins. Son état a été considéré comme satisfaisant. Toutefois, comme l'indique la CNN, il faut attendre trois mois pour connaître le résultat, au moment où les médecins vont effectuer la biopsie du foie. Pour le moment, il est encore trop tôt pour parler de succès pour cette opération.